Terapia genică

Terapia genică - acest tratament este ereditar non-ereditare, bolile multifactoriale, care se realizează prin introducerea genei într - un pacient alte celule. Scopul terapiei este de a elimina defectele genetice sau care dau celulele de caracteristici noi. Mult mai ușor pentru a intra în celulă este sănătos, gena complet de lucru, decât pentru a corecta defectele din existente.

Terapia genică este limitata la studiile in tesuturi somatice. Acest lucru se datorează faptului că orice interferență cu celulele sexuale și embrionare pot da rezultate foarte imprevizibile.

În prezent, tehnica aplicată este eficientă în tratarea bolilor, atât monogenice și multifactoriale (tumori maligne, unele tipuri de boli cardiovasculare grave, boli virale).

Aproximativ 80% din toate proiectele legate de terapia genica, infectia cu HIV si a cancerului. In prezent, cercetarea se desfasoara astfel de boli ereditare ca hemofilia B, boala Gaucher, fibroza chistica, hipercolesterolemie.

Tratamentul bolilor genetice implică:

· Selectarea și propagarea diferitelor tipuri de celule la pacient;

· Introducerea de gene străine;

· Alegerea celulelor în care „prins“ gena străină;

· Implantarea pacientului (de exemplu, prin transfuzie de sânge).

Terapia genică se bazează pe introducerea de ADN clonat în țesuturi ale pacientului. Cele mai eficiente metode sunt considerate ca vaccinuri injectabile și aerosoli.

Terapia genică funcționează în două moduri:

1. Tratamentul bolilor monogenice. Acestea includ tulburări ale creierului care sunt asociate cu orice deteriorare a celulelor care produc neurotransmitatori.

2. Tratamentul bolilor ereditare. Principalele abordări utilizate în domeniu:

· Imbunatatirea genetica a celulelor imune;

· Creșterea imunoreactivitatea a tumorii;

· Expresie bloc oncogenelor;

· Protejarea celulelor sanatoase de la chimioterapie;

· Gene supresoare tumorale de intrare;

· Producerea de agenți anti-tumorale celulele sanatoase;

· Producerea de vaccinuri antitumorale;

· Redare locală a țesuturilor normale, prin utilizarea antioxidanților.

Folosind terapia genica are multe avantaje, iar în unele cazuri, este singura sansa unei vieti normale pentru oameni bolnavi. Cu toate acestea, acest domeniu al științei nu este pe deplin înțeles. Există o interdicție internațională privind testarea genitale și pre-implantare de celule embrionare. Acest lucru se face în scopul de a preveni constructe de gene nedorite și mutații.

Dezvoltarea și a recunoscut unele dintre condițiile în care sunt permise studiile clinice:

1. Gena transferată în celulele țintă, trebuie să fie activ pentru o lungă perioadă de timp.

2. Gena mediu străin trebuie să mențină eficacitatea.

3. Transferul de gene nu ar trebui să provoace reacții adverse în organism.

Există o serie de aspecte care rămân relevante și astăzi pentru mulți oameni de știință din întreaga lume:

• Vor oamenii de știință care lucrează în domeniul terapiei genetice, pentru a dezvolta un genokorrektsiyu complet, care nu va reprezenta o amenințare pentru posteritate?

• necesitatea și utilitatea tratamente de terapie genica pentru un anumit cuplu va depăși riscul de interferență pentru viitorul omenirii?

• Fie că astfel de proceduri sunt justificate, având în vedere suprapopularea planetei în viitor?

• Cum s-ar referi proceduri similare la oameni cu întrebări homeostaziei biosferă și societate?

În concluzie, trebuie remarcat faptul că terapia genetică în stadiul actual al omenirii oferă modalități de a trata bolile cele mai grave care, până de curând au fost considerate incurabile și fatale. Cu toate acestea, în același timp, dezvoltarea acestei științe se confruntă oamenii de știință noi provocări care trebuie abordate astăzi.